長城網·冀云客戶端1月5日訊（記者 靳曉丹 鄭皓天）去年12月初國家醫保局公布74種新藥進醫保，我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的進口藥諾西那生鈉注射液遭遇“靈魂砍價”，從77萬元一針降到3.3萬元每針，并從今年開始執行新藥價，納入新版醫保藥品目錄。1月5日，河北省首例“諾西那生鈉注射液”治療在河北醫科大學第二醫院順利完成。

諾西那生鈉注射液。長城網·冀云客戶端記者 鄭皓天 攝

　　1月5日一早，來自衡水市的5歲小患者康康（化名）在爸爸的陪同下進入河北醫科大學第二醫院小兒內科病房，正式接受SMA靶向藥注射。小兒內科副主任王秀霞告訴記者，康康在1月3日下午來辦理的住院，經過一系列綜合評估，符合注射標準。“鞘內注射順利完成，孩子特別棒，非常配合我們。”王秀霞激動地說。

　　得知注射成功的消息后，康康的爸爸在病房外喜極而泣，并給遠在衡水家中照顧二寶的妻子打去了視頻電話。康康在一歲左右時被確診為“脊髓性肌萎縮癥”，多年來，家人帶著他四處求醫，一直沒有放棄，終于等到了“天價藥”降價，“孩子有救了，心里的一塊大石頭總算落了地！”康康爸爸哽咽著說。

　　脊髓性肌萎縮癥，簡稱SMA，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病，在我國新生兒中發病率約為1/6000到1/10000，目前約有患者3萬多名。脊髓性肌萎縮癥以脊髓和下腦干中運動神經元的丟失為特征，從而導致嚴重的肌肉無力，最終喪失行走能力，出現呼吸肌無力，不進行治療甚至會導致死亡。

　　2019年，全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物——諾西那生鈉注射液，在中國獲批上市，但每針近70多萬元的價格，讓大部分患兒家屬難以承受。以康康為例，第一年需要注射6針，此后每年注射3針。去年12月3日，經過8輪談判，諾西那生鈉注射液以每針3.3萬元的價格，進入新版醫保藥品目錄，這將極大地減輕患兒家屬使用該藥的經濟負擔。

　　“在沒有進入醫保前，多數家庭根本負擔不起一年上百萬元的治療費，只能勉強為運動能力逐漸喪失的孩子做一些康復治療，一旦孩子的癥狀加重，最終導致呼吸肌無力，孩子可能就保不住了。所有的患兒家長都在等這次降價，他們終于盼到了！”王秀霞告訴記者，在康康治療完成后，來自石家莊市長安區2歲的豆豆（化名），也將在今天上午完成鞘注。

　　目前已經有20多個家庭在河北醫科大學第二醫院完成了“諾西那生鈉注射液”注射登記報名，藥品也將陸續到達醫院，這對于小患者們來說，無疑是最好的新年禮物！